Kết hợp đột phá: Dữ liệu TECVAYLI-DARZALEX cho thấy triển vọng mạnh mẽ cho bệnh đa u tủy khó điều trị

Johnson & Johnson đã nâng cao phương pháp tiếp cận đa chiều đối với đa u tủy bằng cách theo đuổi phê duyệt quản lý châu Âu cho liệu pháp kết hợp hai tác nhân. Hồ sơ đăng ký—được gửi tới Cơ quan Dược phẩm Châu Âu như một biến thể loại II—nhắm vào bệnh nhân trưởng thành bị bệnh tái phát hoặc kháng thuốc đã trải qua điều trị trước đó. Phân loại này chỉ ra một sự sửa đổi đáng kể đối với giấy phép tiếp thị hiện có có thể ảnh hưởng đáng kể đến hồ sơ điều trị, mà không thay đổi các hoạt chất chính hoặc phương thức dùng thuốc.

Bằng Chứng Lâm Sàng

Các phát hiện gần đây từ thử nghiệm giai đoạn 3 MajesTEC-3 đã cung cấp sự hỗ trợ thuyết phục cho lộ trình quản lý này. Nhóm nghiên cứu gồm 587 người tham gia, những người nhận được kết hợp TECVAYLI-DARZALEX thử nghiệm hoặc các chế độ tham chiếu thông thường (daratumumab kết hợp với dexamethasone và hoặc pomalidomide hoặc bortezomib). Sau khoảng ba năm theo dõi, nhóm kết hợp đã thể hiện giảm rủi ro tương đối 83,4% về tiến triển bệnh hoặc tử vong—một cải thiện có ý nghĩa thống kê trong cả các chỉ số sống không tiến triển và sống chung. Đáng chú ý, hơn 90% bệnh nhân đạt trạng thái không tiến triển sau sáu tháng duy trì kiểm soát bệnh qua năm thứ ba, phản ánh lợi ích bền vững.

Những kết quả này đã đủ mạnh về bằng chứng để các giám sát an toàn dữ liệu độc lập đề xuất mở khóa dữ liệu nghiên cứu. Các phát hiện đã được công bố như một bài trình bày đột phá muộn tại Hội nghị thường niên ASH 2025 và cùng lúc được đăng trên Tạp chí Y học New England, nhấn mạnh ý nghĩa lâm sàng của chúng.

Cách Hoạt Động của Liệu Pháp

Liệu pháp kết hợp tận dụng hai cơ chế miễn dịch bổ sung. TECVAYLI (teclistamab) hoạt động như một kháng thể nhị thể sẵn có được thiết kế để chuyển hướng tế bào T chống lại các tế bào u myeloma biểu hiện BCMA. DARZALEX (daratumumab), một kháng thể nhắm mục tiêu CD38 do Genmab phát triển ban đầu và phân phối toàn cầu bởi Johnson & Johnson, tấn công tế bào myeloma qua một con đường miễn dịch khác biệt. Khi được sử dụng cùng nhau sớm trong chu trình điều trị, các tác nhân này nhằm tăng cường khả năng tiêu diệt tế bào T và thúc đẩy quá trình loại bỏ khối u do hệ miễn dịch điều khiển.

Bối cảnh Bệnh và Nhu Cầu Chưa Được Đáp Ứng

Đa u tủy vẫn là một bệnh ác tính không thể chữa khỏi, đặc trưng bởi sự tăng sinh không kiểm soát của các tế bào plasma trong môi trường vi mô của tủy xương. Sự tích tụ này dần đẩy các tế bào máu bình thường ra khỏi vị trí, gây ra các biến chứng nghiêm trọng bao gồm phá hủy xương, thiếu máu thứ phát, tăng nguy cơ nhiễm trùng và suy thận tiến triển. Quá trình bệnh diễn ra qua các lần tái phát liên tiếp, mỗi chu kỳ tạo ra thời gian phục hồi ngắn hơn và đòi hỏi các can thiệp ngày càng mạnh mẽ hơn—nhấn mạnh một khoảng trống điều trị tồn tại.

Hồ Sơ An Toàn

Dữ liệu về tác dụng phụ cho thấy các kết quả an toàn phù hợp với hồ sơ độc tính đã biết của từng tác nhân riêng lẻ. Các tình trạng giảm tế bào máu và các biến chứng nhiễm trùng xuất hiện là các tác dụng phụ Grade 3 hoặc 4 phổ biến nhất, phù hợp với tính chất ức chế miễn dịch của các liệu pháp chuyển hướng tế bào T.

Đà Phê Duyệt Quản Lý

Cùng với hồ sơ gửi EMA, Johnson & Johnson đã đồng thời nộp đơn bổ sung về Giấy phép Sản phẩm Sinh học cho Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). FDA đã cấp phép Đặc quyền Điều trị Đột phá cho sự kết hợp TECVAYLI-DARZALEX, rút ngắn thời gian xem xét và thể hiện sự tin tưởng của cơ quan quản lý vào tiềm năng điều trị.

“Liệu pháp này thể hiện cam kết của chúng tôi trong việc nâng cao chăm sóc đa u tủy bằng cách triển khai các liệu pháp tối ưu nhất tại các thời điểm điều trị sớm nhất có thể,” ông Jordan Schecter, Tiến sĩ, Phó Chủ tịch và Trưởng lĩnh vực Bệnh lý đa u tủy tại Johnson & Johnson Sản phẩm Sáng tạo, phát biểu. “Sắp xếp chiến lược và kết hợp các tác nhân hiệu quả nhất vẫn là trung tâm để tối đa hóa kết quả cho bệnh nhân.”

Bối cảnh Thị Trường

Cổ phiếu Johnson & Johnson đã giao dịch trong phạm vi từ $140.68 đến $215.19 trong mười hai tháng qua. Trong phiên giao dịch gần đây, cổ phiếu được định giá ở mức $204.24, giảm nhẹ 0.04% so với phiên trước.